作为血液恶性疾病中的罕见病，骨髓纤维化仍面临着诸多诊疗挑战，需社会各界予以重视和支持。依托“十五五”规划对生物医药产业的战略性部署，我国医药原始创新实力持续提升，医药创新成果加速落地，持续为患者带来新的生命希望。
6月1日，中国自主研发1类新药、骨髓纤维化治疗领域全球首创JAK/ROCK抑制剂（罗伐昔替尼片）在河南省肿瘤医院（郑州大学附属肿瘤医院）开出河南首张处方，标志着这一成人骨髓纤维化（MF）创新药物正式走向临床，惠及患者。作为中国医药产业原研创新的重要成果，罗伐昔替尼片率先让国内患者享受到医疗创新带来的红利，未来更有望实现“中国新，惠全球”。
骨髓纤维化诊疗挑战严峻
患者生存与生活质量面临多重困境
骨髓纤维化的症状复杂多样，患者往往会出现脾脏肿大、贫血等症状，生活质量因此受到影响，目前已被纳入了《第二批罕见病目录》。河南省肿瘤医院主任医师周虎教授介绍：“骨髓纤维化主要会影响患者的造血功能。我们可以将健康的骨髓比作肥沃的土壤，承担着‘孕育’血细胞的重要功能。骨髓纤维化会造成纤维组织异常增多，逐步取代原有的造血组织，就像良田逐渐变成了一块硬化的盐碱地，无法再正常‘孕育’血细胞。临床上患者常表现为脾脏肿大、血细胞减少，疾病进入中晚期后，重度贫血问题凸显，还有患者需长期依靠输血治疗。”
中高危阶段的骨髓纤维化患者还面临着严峻的生存挑战。周虎介绍：“由于疾病症状复杂多样，约有49%~74%的患者确诊时已处于中危-2和高危阶段，中位生存期仅2~4年。同时，患者还面临急性髓系白血病转化的风险，一旦发生转化，预后极差，累计死亡比例可高达95%，且转化后中位生存期仅约3.6个月。因为这类患者生存期有限、病情恶化风险高，临床始终强调把握一线治疗时机，在早期就及时进行规范、有效干预。”
政策驱动原研创新突破
罗伐昔替尼片临床价值获多方认可
周虎表示：“医疗卫生事业关系着亿万人民的健康，2026年政府工作报告将健康优先发展战略摆在突出位置，强调推动创新药高质量发展，更好满足人民群众健康需求。这为血液疾病诊疗实现突破性发展指明了前进方向。在骨髓纤维化的一线治疗中，长期存在着对于纤维化病理进程干预的空白，罗伐昔替尼片是我国自主研发的全球首创 JAK/ROCK 双靶点新药，体现了国家鼓励原始创新、支持创新药惠及患者的政策初衷。展望未来，随着健康中国建设持续深化与‘十五五’规划全面落地，相信会有更多中国原研创新药物涌现，不断完善血液病‘中国方案’，为我国医药高质量发展注入新动力。”
针对骨髓纤维化治疗，临床已有多种治疗手段，同时也存在着诸多未被满足的临床需求。周虎表示：“对于患者而言，症状改善十分重要，包括脾脏肿大的缩小和贫血的纠正。JAK/ROCK双靶点抑制剂的临床研究数据表明，该疗法不仅在改善脾脏肿大具有价值，同时在降低输血依赖方面也展现出了积极的临床表现，从而减轻患者的整体疾病负担和医疗系统负担。”
双靶点协同机制填补干预空白
中国创新有望惠及全球
随着健康中国行动的持续推进，遏制死亡率上升是恶性血液疾病的防控重点之一。周虎表示：“临床不仅要改善症状和生活质量，还需要把握一线治疗时机，在早期实现改善纤维化。JAK/ROCK双靶点协同的作用机制，核心思路在于同时作用JAK-STAT通路和ROCK通路，发挥抗炎和抗纤维化的作用，其独特机制也为改善纤维化提供了新思路。目前，罗伐昔替尼片已获CSCO恶性血液病诊疗指南（2026年）原发性骨髓纤维化一线治疗I级推荐。”罗伐昔替尼片在恶性血液疾病及移植领域临床研究正在持续推进。未来，这一“中国创新”成果有望加速走出国门、惠及全球患者，为全球血液及移植领域诊疗发展贡献创新价值。
记者 邢进
